국내 최초로 배아줄기세포를 이용해 실명 유발 질환인 황반변성의 치료제 개발을 위한 임상시험이 시도된다.

차병원그룹 바이오기업인 차바이오앤디오스텍은 미국의 줄기세포 전문기업인 act(advanced cell technology)와 공동으로 `배아줄기세포 유래 망막색소상피세포치료제' 개발을 위한 임상시험을 식품의약품안전청에 신청했다고 최근 밝혔다.

망막색소상피세포치료제의 전임상시험(동물 실험) 결과 우수한 치료 효과를 보여 이번에는 임상 1상과 2상(a)시험을 동시에 시행하겠다는 것이다. 이처럼 국내에서 배아줄기세포를 이용한 세포치료제 임상시험이 신청된 것은 이번이 처음이다.

이번 임상시험은 대표적 실명질환으로 꼽히는 황반변성 중 유전자의 돌연변이로 청소년기에 빈번히 발생하는 스타가르트병(stargardt's macular dystrophy/smd) 환자를 대상으로 한다. 이번 임상시험 신청이 승인되면 12명의 환자를 대상으로 분당차병원과 강남세브란스병원에서 임상 1상과 2상을 동시에 진행할 계획이다.

앞서 미국에서는 act가 지난해 11월 미국 식품의약국(fda)에 스타가르트병에 대한 세포치료제 임상허가를 신청해 놓은 상태다. 이미 전임상시험(동물실험)에서 높은 치료 효과를 보인데다 미국 보건성(us department of health and human service)으로부터 희귀의약품(orphan drug)으로 지정받은 만큼 임상시험에 속력을 낼 것으로 보인다.

이에 따라 국내 최초의 배아줄기세포 유래 세포치료제가 황반변성 치료제가 될 것으로 점쳐진다.

차바이오앤디오스텍은 "이번 임상시험이 성공적으로 완료되면 황반변성증과 스타가르트병, 망막색소변성증 등으로 실명위기에 처한 사람들에게 희망을 줄 수 있을 것"이라면서 "다른 신경퇴화질환보다 임상기간이 짧은 망막퇴화질환의 특성을 감안하면 임상승인 후 12~30개월 안에 임상시험을 마칠 수 있을 것"이라고 말했다.

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